A közelmúltban a Pfizer bejelentette, hogy a sarlósejt-betegség (SCD), az Inclacumab vizsgálati kulcsszereplője nem felel meg az elsődleges végpontnak a III. Fázisú Thrive-131 vizsgálatban. Ez a visszaesés árnyékot vet fel a Pfizer stratégiai terveire ezen a terápiás területen.
A III. Fázisú - 131 vizsgálatot úgy tervezték, hogy felmérje az inkumab hatékonyságát a vazo-okkluzív válságok (VOC) előfordulásának csökkentésében. Az eredmények nem mutattak statisztikailag szignifikáns különbséget a VOC -arányban az inklacumab csoport és a placebo csoport között, jelezve, hogy a gyógyszer nem érte el a tervezett klinikai előnyeit.
A sarlósejtes betegség (SCD) egy örökletes vérzavar, amelyet a hemoglobinmolekulák rendellenessége okoz, ami a vörösvértestek sarlósává történő deformációjához vezet. Ez rontja a véráramlást és az oxigén bejutását, gyakran olyan tünetekhez, mint a súlyos fájdalom és vérszegénység. A betegek gyakran hirtelen egészségügyi válságokkal néznek szembe, amelyek nehéz fizikai, érzelmi és pénzügyi terhet jelentenek mind az egyének, mind a családjuk számára.
Visszatekintve a Pfizer SCD -kezeléssel kapcsolatos erőfeszítéseire, 2022 augusztusában a vállalat megvásárolta a Global Blood Therapeutics (GBT) teljes tranzakciós értékét 5,4 milliárd dollár, elsősorban annak érdekében, hogy hozzáférjen a GBT három sarlósejtes betegségi gyógyszerportfóliójához -, beleértve az Inclacumab -ot is.
Sajnos a portfólió másik két gyógyszere, az Oxbryta és az Osevelotor szintén elmaradt a várakozásoktól.
Az OxBryta (Voxelotor) egy hemoglobin s alloszterikus modulátor, amelyet az FDA 2019 -ben jóváhagyott az SCD kezelésére, amely akkoriban jelentős áttörést jelez a terepen. 2024 szeptemberében azonban a Pfizer bejelentette az OxBryta globális visszavonását. Ez a döntés a klinikai és szabályozási adatokat követte, amelyek azt mutatták, hogy az OxBryta -t szedő betegek háromszor magasabbak voltak, mint a placebóban, ami aggodalmakhoz vezetett kockázata miatt, és végül a abbahagyáshoz vezet.
Az Osevelotor (GBT60110), a következő - generációs hemoglobin S polimerizációs inhibitor (a GBT -ügylet során is megszerezve) kezdetben ígéretet mutatott a korai vizsgálatok során. Azonban 2024 decemberében az FDA biztonsági aggályokat vet fel, ami részleges klinikai tartáshoz vezetett a III. Fázis vizsgálatában. 2025 májusáig megerősítették, hogy a III. Fázisú tanulmányt teljes mértékben felfüggesztették.
Ezek a visszaesések rávilágítanak a sarlósejt -betegség hatékony kezelésének komplexitására és kihívásaira.
Az Inclacumab és más vizsgálati gyógyszerek csalódása ellenére az SCD Therapeutics globális kutatási erőfeszítései folytatódnak. A tudósok és a gyógyszeripari vállalatok továbbra is elkötelezettek az új kezelések előmozdításában, reményt nyújtanak a jobb eredmények és a jobb életminőség érdekében az ilyen gyengítő állapotban szenvedő betegek számára.
