A myeloma multiplexben szenvedő betegek egészséges őssejtek összegyűjtése, tárolása és nagy dózisú kemoterápia után történő újrabevitele javíthatja az általános túlélést a hagyományos kemoterápiához képest. Ezt a módszert autológ őssejt-transzplantációnak (ASCT) nevezik, és hatékonysága attól függ, hogy képes-e elegendő mennyiségű hematopoietikus őssejt/progenitor sejtet (HSPC) gyűjteni, amelyek jellemzően a vérből származnak.
A G-CSF (egy fehérje, amely segíti a fehérvérsejtek és őssejtek képződését a csontvelőben) egy standard gyógyszer a hematopoietikus őssejtek/progenitor sejtek (HSPC) mozgósítására a véráramba gyűjtés és tárolás céljából. A többnapos kezelés ellenére azonban a myeloma multiplexben szenvedő betegek 40-50%-a még mindig nem képes az autológ transzplantációhoz szükséges optimális számú őssejtet előállítani.
A motixafortide a CXCR4 kemokin receptor szelektív inhibitora, amelyről az 1. fázisú klinikai vizsgálatok kimutatták, hogy növeli a HSPC mennyiségét az egészséges egyének keringő vérében.
2023. április 17-én a St. Louis-i Washingtoni Egyetem Orvostudományi Karának kutatói a Nature Medicine-ben publikáltak egy kutatási tanulmányt "Motiváció és G-CSF mobil hematológiai őssejtekhez az autológ átvitel érdekében myeloma multiplexben: randomizált fázis 3 vizsgálat" címmel. .
Ez a 3. fázisú klinikai vizsgálat arról számolt be, hogy a myeloma multiplexben szenvedő 80 beteg 90%-ánál egy adag Motixafortide befecskendezése biztonságosan mobilizálhatja az optimális számú őssejteket a gyűjtéshez és az átültetéshez. Ez a módszer javíthatja a myeloma multiplexben szenvedő betegek kezelési eredményeit.
Egy multicentrikus, 3. fázisú vizsgálat részeként a kutatócsoport összehasonlította a hematopoietikus őssejtek/progenitor sejtek (HSPC) mobilizálásának biztonságosságát és hatékonyságát 122 myeloma multiplexben szenvedő betegnél, akiknél autológ őssejt-transzplantáción estek át, a Motixafortide G-CSF-fel és placebóval kombinálva. G-CSF-fel.
Az eredmények azt mutatják, hogy a Motixafortide+G-CSF biztonságos és jól tolerálható, a legtöbb nemkívánatos esemény a kezelés során jelentkezik, és csak rövid ideig tart. A Motixafortide+G-CSF egyetlen kezelésében a myeloma multiplexben szenvedő betegek 93%-a (összesen 80 fő) mobilizálta az optimális számú HSPC-t az autológ őssejt-transzplantációhoz, míg a betegek 26%-a (összesen 42 fő) akik ezt a hatást placebo+G-CSF-ben érték el. Emellett a cikk szerzője úgy véli, hogy a Motixafortide+G-CSF több elsődleges HSPC-t mozgósított hatékonyan, amelyek az önmegújuláshoz és a regeneratív fokozáshoz kapcsolódnak.
A tanulmány szerzői arra a következtetésre jutottak, hogy ezek az eredmények egy új HSPC mobilizációs stratégiát javasolnak, amely gyors, biztonságos és jól tolerálható, és nagymértékben javíthatja a HSPC-k gyűjtését az őssejt-transzplantációhoz, valamint más HSPC-alapú génterápiákhoz.
